메디포스트의 줄기세포 치료제 ‘카티스템·뉴모스템’ 임상진행 상황은

2020/03/19

이승진 메디포스트 미국 법인장 겸 사업개발본부장 인터뷰

줄기세포 치료제 선두주자 메디포스트는 국내 최대 누적 제대혈 보관수를 기록하고 있다. 특히 국내 제대혈 보관 관련 시장 점유율은 43%로 2위와 큰 격차를 보이며 국내 1위를 유지 중이다. 메디포스트는 자신들의 최대 강점인 제대혈 줄기세포를 이용해 골관절염 치료제 ‘카티스템’을 개발했으며, 2012년 식품의약품안전처 허가를 받았다.

18일 업계에 따르면 ‘카티스템’은 품목허가 후 5년 장기유효성 평가와 시판후조사(PMS)를 마치고 지난 3월 의약품 재심사를 통과해 안전성과 유효성을 다시 인정받았으며, 코오롱생명과학의 ‘인보사’ 사태 후에도 꾸준한 매출을 올리며 지난 1월 기준 누적 판매량 1만5000바이알을 달성했다.

메디포스트는 국내 뿐 아니라 미국에서도 카티스템을 비롯해 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템’ 임상을 진행하며 미국 시장 진출을 위한 노력도 계속하고 있다. 이에 이승진 미국 법인장 겸 사업개발본부장을 만나 메디포스트의 대표 줄기세포 치료제 카티스템, 뉴모스템 FDA 임상 진행 상황과 라이선스 아웃(license-out, 기술수출) 및 국내 조건부허가 등에 대해 알아봤다.

카티스템의 미국 FDA 임상 진행 상황은?

-카티스템은 2012년 10월에 미국에서 임상1/2A상을 시작한 뒤 2018년 3월 1/2A상 종료보고서를 제출했다. 이어 2019년 12월 FDA와 차상위 임상에 대한 미팅(EOP, End of Phase)까지 마쳤다. 카티스템의 미국 임상 3상과 관련해서는 아직까지 임상 시점, 규모 등 구체적으로 결정된 것은 없다. 최근 FDA로부터 EOP 가이드라인을 받았기 때문에 이제 시작 단계다. 고무적인 부분은 한국에서 실시했던 임상결과와 장기추적결과 및 시판 후 안전성 조사 결과를 바탕으로 미국에서도 임상 3상을 바로 들어갈 수 있는 조건이 되는 것으로 확인했다는 점이다. 미국의 경우 지역이 넓을 뿐 아니라 의료진도 다양하게 있는 만큼 어떤 사이트에서 어떤 의료진과 함께 임상을 실시할지 그 대상을 선택하는데 더욱 공을 들이고 있다. 임상은 속도도 중요하지만 천천히 하더라도 한 번에 정확한 데이터를 얻도록 신경 쓰겠다는 것이다. 이밖에도 지난해 FDA가 OA(Osteoarthritis, 골관절염) 질환을 ‘심각한 질병’(serious disease)로 인정하기 시작했다는 점도 3상 진행에 긍정적으로 작용할 전망이다.

뉴모스템의 미국 FDA 임상 진행 상황은?

-기관지폐이형성증 치료제 뉴모스템 역시 2015년 시작한 1/2A상이 지난해 1월 종료된 후 같은 해 12월에는 EOP까지 마쳤고 다음 임상을 실시하기 위한 준비 단계에 있다. 뉴모스템은 1/2A상에서 안전성이 확인됐으며 각종 지표에서도 좋은 모습을 보였다. 긍정적인 부분이라면 과거에는 기관지폐이형성증이라는 질환의 ‘진단 기준’이 다소 애매한 부분이 있었으나 최근에는 진단이나 치료 효과를 확인할 수 있는 지표에 대한 가이드라인이 확정됐다. 이에 임상을 진행 할 때 환자 모집도 더욱 빨리 이뤄질 수 있으며 치료 효과에 대한 부분도 객관적인 데이터로 확인할 수 있게 됐다. 뉴모스템은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로도 지정받았는데 이에 따라 의약품 허가신청 기간이 단축될 수 있고 상업적 허가를 받게되면 특허와 상관없이 7년 동안 독점권을 가지게 된다.

카티스템은 해외 라이선스 아웃(license-out, 기술수출)을 준비 중이다. 진행은 어느 정도 됐나?

-카티스템은 2018년 미국 FDA 임상 1/2A상을 마친 뒤 지난해 12월에 EOP에 대한 가이드라인을 전달받았다. 가이드라인 등에 따르면 FDA에서도 카티스템의 안전성과 유효성을 높이 평가했다. 현재 메디포스트는 해당 가이드라인 자료를 가지고 파트너사들과 진행 상황을 공유하는 등 라이선스 아웃에 대한 조건 등을 협의 중이다. 구체적으로 말하기는 어렵지만 OA와 관련 있는 정형외과 쪽 전문 회사를 비롯해 OA질환을 잘 활용하고 이해할 수 있는 업체들과 계속해서 미팅을 실시했다. FDA의 임상 가이드라인에 따라 임상 3상 규모나 예산 등이 큰 틀에서 예상되는 만큼 비밀유지계약 단계까지 간 업체도 있다.

뉴모스템의 경우 국내에서 ‘조건부허가’도 추진 중인 것으로 알고 있다. 국내에서는 네이처셀, 파미셀 등의 도전에도 아직까지 줄기세포 치료제가 조건부허가를 받은 사례가 없는데 조건부허가 가능성이 있다고 보는지?

뉴모스템의 국내 임상 2상은 2023년쯤 종료될 것으로 예상되는데 이 때는 2020년 8월 28일 시행예정인 ‘첨단재생바이오법‘ 조항을 적용 받는다. ‘첨단재생바이오법‘에 따르면 조건부허가 대상 기준이 다소 달라져 ‘신속처리 대상’으로 지정되면 조건부허가 및 신속(우선)심사 등의 혜택을 받는다. ‘신속처리 대상‘ 지정 자격은 해당 법 제36조 제2항 제1호에 명시돼 있는데 대체치료제가 없고 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료를 목적으로 하는 경우로 뉴모스템이 여기에 해당한다. 뉴모스템은 미숙아의 기관지폐이형성증(BPD)에 대한 치료제로 기관지폐이형성증은 현재 세계적으로도 뚜렷한 치료법이 없는 데다 제때 치료받지 못하면 평생 후유증에 시달리거나 심하면 사망에 이르는 심각한 질환이다. 이 때문에 미국 FDA와 유럽 EMA는 일찌감치 뉴모스템을 희귀의약품(Orphan drug)으로 지정하기도 했다. 이처럼 국내 임상 2상으로 통해 안전성과 유효성을 입증하게 되면 조건부허가가 가능할 것으로 기대 중이다.

이밖에 미국 진출과 관련해선?

-카티스템의 발목관절 치료 적응증 추가를 위해 지난해 12월부터 SK바이오랜드가 국내 임상을 진행 중이다. 해당 임상 결과가 나온다면 임상 데이터를 미국에서도 활용할 수 있을 것으로 보인다.