‘뉴모스템’, 신청 1달 만에 1/2상 FDA 승인
기관지폐이형성증 치료제, 현재 치료법 없어 전 세계 의료계 주목
2년간 안전성 및 유효성 검증, 판권 협상도 본격화 전망

메디포스트(대표: 양윤선)는 줄기세포 폐질환 치료제 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’의 미국 임상시험 승인을 획득했다고 9월 15일 밝혔다. 메디포스트는 지난달 11일 미국법인을 통해 미국 식품의약국(FDA)에 ‘뉴모스템’의 제1/2상 임상시험 신청서를 제출했으며, 불과 1달 만인 지난 11일 승인을 획득했다. 이번 FDA의 임상 계획 심사와 승인은 줄기세포치료제뿐 아니라 일반의약품과 비교해도 이례적으로 신속하게 이뤄졌다. 이번 승인으로 메디포스트는 앞으로 약 2년간 미국 내의 미숙아 기관지폐이형성증 환자를 대상으로 ‘뉴모스템’의 안전성 및 유효성을 동시에 검증하게 된다.

‘뉴모스템’은 동종 제대혈(탯줄 혈액) 유래 중간엽줄기세포를 원료로 하며, 미숙아의 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과가 있을 것으로 메디포스트는 기대하고 있다. 기관지폐이형성증은 미숙아 사망과 합병증 발생의 가장 큰 원인이 되는 질환으로 현재까지 전 세계적으로 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없어, 이번 ‘뉴모스템’의 임상시험에 전 세계 의료계의 관심이 모아질 것으로 보인다. ‘뉴모스템’은 현재 국내에서는 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제2상 임상시험이 80% 가량 진행됐으며, 이미 국내 식약처와 미국 FDA에서 각각 ‘개발단계 희귀의약품’과 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정되면서 의료적 가치 및 제품화 가능성을 인정받은 바 있다.

이와 관련, 메디포스트 관계자는 “‘뉴모스템’이 우리나라를 대표하는 글로벌 신약으로 자리잡을 수 있도록 이번 임상시험에 최선을 다할 것”이라며, “임상 진행 경과에 따라 ‘뉴모스템’에 대한 다국적 제약사와의 기술 이전 및 해외 판권에 관한 협상도 본격화 될 것”이라고 설명했다. 이와 함께 메디포스트는 ‘뉴모스템’이 전 세계에서 가장 까다로운 미국에서 임상시험 승인을 획득하면서, 유럽과 아시아 국가에서의 임상시험 및 허가에도 긍정적인 효과를 얻을 수 있을 것으로 전망하고 있다.

메디포스트는 이미 국내 품목허가를 취득한 연골 재생 치료제 ‘카티스템’의 미국 임상시험 경험과 노하우가 있어, 이번 ‘뉴모스템’의 미국 임상시험도 순조롭게 진행될 것으로 자신하고 있다. ‘뉴모스템’은 메디포스트가 삼성서울병원과 공동 개발했으며, 국내 임상시험은 삼성서울병원 소아청소년과 박원순, 장윤실 교수팀 및 서울아산병원 신생아과 김애란 교수팀이 함께 진행하고 있다. 미국에서 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 대체 의약품이 없고 일정기간 판매 독점권이 보장되며 비교적 가격이 높아, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다.

한편, ‘뉴모스템’은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다.