2년간 1,2상 동시 진행…해외 기술 이전 및 판권 협상도 본격화
이미 FDA 희귀의약품 지정, 임상 승인 ‘자신’

메디포스트(대표: 양윤선)는 미숙아 기관지폐이형성증 예방 줄기세포치료제 뉴모스템 (PNEUMOSTEM)의 미국 현지 임상시험을 신청했다고 8월 12일 밝혔다. 메디포스트는 지난 11일(현지시각) 미국법인을 통해 미국 식품의약국(FDA)에 뉴모스템 의 제1?2상 임상시험 신청서를 제출했다. 이번 임상 신청이 승인되면 메디포스트는 약 2년간 미국 내의 미숙아 환자를 대상으로 뉴모스템 의 안전성 및 유효성 등을 동시에 검증하게 된다. 뉴모스템 은 동종 제대혈(탯줄 혈액) 유래 중간엽줄기세포를 원료로 하며, 미숙아의 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과가 있을 것으로 메디포스트는 기대하고 있다.

뉴모스템 은 현재 국내에서 제2상 임상시험이 순조롭게 진행되고 있고, 최근 국내 식약처와 미국 FDA에서 각각 ‘개발단계 희귀의약품’과 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정되면서 의료적 가치 및 제품화 가능성을 이미 인정받은 바 있다. 뿐만 아니라 메디포스트는 이미 국내 품목허가를 취득한 연골 재생 치료제 ‘카티스템’의 미국 임상시험 경험과 노하우가 있어, 이번 뉴모스템 의 미국 임상시험도 무난히 승인받을 수 있을 것으로 자신하고 있다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 국내에서만 매년 2천여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.

메디포스트 관계자는 “’카티스템’과 함께 뉴모스템 이 우리나라를 대표하는 글로벌 신약으로 자리잡을 수 있도록 이번 임상시험 준비에 최선을 다하고 있다”며, “미국 임상시험 진행 경과에 따라 뉴모스템 에 대한 다국적 제약사와의 기술 이전 및 해외 판권에 관한 협상도 본격화 될 것”이라고 설명했다. 이와 함께 메디포스트는 뉴모스템 이 전 세계에서 가장 까다로운 미국에서 임상시험 승인을 획득하게 되면, 유럽과 아시아 국가에서의 임상시험 및 허가에도 긍정적인 효과를 미칠 수 있을 것으로 전망하고 있다.

미국에서 희귀의약품은 대상 환자 수가 적음에도 대체 의약품이 없고 일정기간 판매 독점권이 보장되며 비교적 가격이 높아, 최근 들어 제약사 및 바이오 기업들이 적극적으로 개발에 나서고 있다. 한편, 뉴모스템 은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘보건의료기술연구개발사업’의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다.